Hvad er ZolgenSMA?

Hvad er Zolgensma?

Zolgensma er den første type genterapi af sin slags, og er en engangsbehandling. Desværre er det også en ekstremt dyr behandling (2,1 millioner USD). Og så er den endnu ikke godkendt i Danmark, hvilket betyder, at patienter skal til udlandet og betale, hvis behandlingen ønskes.

Zolgensma er en genterapi-behandling. Spinal muskelatrofi (SMA) opstår, når der mangler eller findes en unormal version af SMN1-genet, der skal producere proteinet SMN. Zolgensma virker ved at tilføre en funktionsdygtig kopi af SMN1-genet, som derefter hjælper kroppen med at producere tilstrækkeligt SMN-protein. Hvis behandlingen gives i tide, kan Zolgensma skabe et fuldt funktionsdygtigt SMN protein.

Hvis behandlingen gives i tide, kan Zolgensma skabe et fuldt funktionsdygtigt SMN protein, og derved bremse den progressive DNA og give barnet muligheden for f.eks. at komme til at gå. Og for de rigtigt svære tilfælde af SMA, simpelthen en chance for at overleve de første år af livet.


Prisen for én behandling med Zolgensma (kun en behandling er nødvendig) virker astronomisk. Sammenligner man med andre behandlingsformer, som f.eks. Spinraza, som er en livslang behandling, så er Zolgensma dog en billigere løsning, argumenter Novartis, firmaet bag Zolgensma. 


Støt allerede i dag

Ingen donation er for lille.

Kontakt os

Email

info@helpayah.dk                         

© Copyright 2021 Help Ayah. All Rights Reserved.

Make a site - Find out